Jednorazowe podanie terapii genowej na SMA może nie dopuścić do rozwoju choroby u dziecka

Zdaniem ekspertów, terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) może – po jednorazowym podaniu - nie dopuścić do rozwoju tej ciężkiej choroby. Jej finansowanie ma sens zwłaszcza teraz, gdy resort zdrowia wprowadził badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA.